全国知名专家共话罕见病医药创新之路,2023年全国重症肌无力学术交流会圆满举行

全国知名专家共话罕见病医药创新之路,2023年全国重症肌无力学术交流会圆满举行


11月11日,“因罕而至 群策协力”白求恩·健康梦-2023年全国重症肌无力学术交流会在海南举行。政府相关职能部门负责人、医疗机构、学术组织,以及500余名全国知名神经内科、胸外科专家齐聚一堂,共话国内外先进诊疗经验和研究成果,加速创新药在国内的落地应用。




重症肌无力(myasthenia gravis,MG)是一种由“神经-肌肉”接头处传递功能障碍所引起的自身免疫性疾病,其临床主要表现为部分或全身骨骼肌无力,呈易疲劳性和波动性。《中国重症肌无力诊断和治疗指南》(2020 版)数据显示,我国MG发病率约为 0.68/10万,女性发病率略高;住院死亡率为 14.69‰,各年龄阶段均可发病。




得益于国家赋予的特许政策,海南博鳌乐城先行区于2022年6月引进全球首款FcRn拮抗剂艾加莫德(Efgartigimod)“先行先试”,改变了国内重症肌无力患者“境内无创新药可用”的困境。2023年6月底,艾加莫德在国内获批上市,从海南博鳌乐城先行先试走向全国,加速惠及国内更多重症肌无力患者。




本次会议由海南省卫生健康委员会、海南省药品监督管理局指导,乐城管理局联合白求恩公益基金会举办,海南省医学会、海南省医学会神经病学分会、海南省人民医院协办,再鼎医药支持,旨在助力国内重症肌无力患者寻找更好的治疗方案,为医学专家搭建与世界前沿信息接轨的平台。



海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局党委书记、局长贾宁,白求恩公益基金会副理事长兼秘书长田晓犁,海南省卫生健康委员会党委委员、省医改办副主任李钟军,海南省药品监督管理局党组成员、副局长黎运达,再鼎医药首席商务官兼大中华区总裁梁怡,中国农工民主党中央医疗卫生工作委员会副主任支修益等出席会议。中国罕见病联盟执行理事长李林康作视频致辞。



因罕而至 砥砺前行 推动构建中国罕见病生态圈


海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局党委书记、局长贾宁在致辞中表示,除了积极引进罕见病创新药“先行先试”外,乐城先行区还统筹整合创新药械企业、商业保险公司、罕见病患者组织、医疗机构、社会慈善组织等各方资源,通过发起罕见病诊疗专家平台、罕见病患者特许医疗援助计划项目、罕见病全球药物信息平台等举措,助力破解国内罕见病患者“用药难”“用药贵”困境,搭建罕见病领域创新发展生态圈,打造服务于罕见病患者的有效整合方案。乐城先行区的高质量发展,离不开各市场主体的鼎力支持。各位医生专家也是乐城先行区最急需、最宝贵的人才资源。乐城始终秉持开放合作共赢的理念,欢迎广大医生专家到乐城开展临床诊疗、科研及学术交流活动,共同推动更多医疗创新方案和理念落地,为健康中国建设贡献更多智慧和力量。乐城管理局也将以更好的服务、更高的效率,努力打造更优的营商环境,为各位医生专家干事创业提供坚实保障。



白求恩公益基金会副理事长兼秘书长田晓犁在致辞中表示, 这次白求恩公益基金会和乐城先行区的合作,基于乐城先行区在医疗创新前沿有着政策的优势。白求恩公益基金会在整合社会各方力量、公益项目的创立上也有优势,也得益于爱心企业再鼎医药的支持,更好地为大家带来了这场学术交流盛会。同时也感谢全国知名医院的医生专家对此次会议的大力支持,希望接下来我们在罕见病领域、在重症肌无力等方面有更新、更强、更好的发展,也希望各位专家继续关注白求恩公益基金会、关注重症肌无力活动、关注罕见病领域。


海南省卫生健康委员会党委委员、省医改办副主任李钟军在致辞中表示,解决好罕见病“诊断难、治疗难、治疗贵”的难题,需要全社会形成合力,进一步完善罕见病医疗保障体系。海南省卫生健康委将一如既往地支持罕见病领域的防治工作,愿与乐城先行区、有关医疗机构、社会组织和社会各界关心罕见病患者群体的各位同仁一道,为造福广大罕见病患者而努力,不断提升罕见病研究和临床实践水平,共同谱写罕见病诊疗事业发展的新篇章,为健康中国建设贡献智慧与力量。


海南省药品监督管理局党组成员、副局长黎运达在致辞中表示,特许药械政策实施以来,海南省药监局积极联动各相关部门,优化审批模式,强化监管效能,引进的特许药械种类更多、覆盖面更广、产品创新性更强、价值更大。药品安全关乎人民群众的身体健康和生命安全,海南省药监局将持续关注罕见病患者用药的需求,继续加强与乐城各方联动,加速推动更多特许药械落地,满足更多罕见病患者的治疗需求。希望通过这次交流能够凝聚各位专家对罕见病的共识,进一步推进罕见病医药创新,造福人民群众。


中国罕见病联盟执行理事长李林康在致辞中表示,中国罕见病联盟成立以来始终坚持以“患者为中心”的宗旨,在推动政策落地、提升诊疗能力、关心患者、反映企业诉求方面做了大量的工作,也取得了很好的成效。未来中国罕见病联盟会继续发挥桥梁作用,携手各位对进一步提升重症肌无力罕见疾病的治疗水平,为探索出一条具有中国特色的罕见病防治与保障的道路而努力。


中国农工民主党中央医疗卫生工作委员会副主任支修益在致辞中表示,创新药艾加莫德为医生对重症肌无力的治疗提供一个有效的手段和一个新的“武器”,希望上市后能加快其后续临床研究,推动各大地区各个医院重症肌无力MDT的建立和不断完善,惠及更多重症肌无力患者。



再鼎医药首席商务官兼大中华区总裁梁怡在致辞中表示,得益于乐城先行区的特许政策优势,创新药艾加莫德从海南走向全国,让全球最创新的药物可以第一时间惠及中国患者。我们希望通过艾加莫德在中国的上市,建立起一个完整的为重症肌无力患者服务的系统,构建从诊断、治疗到预后的一系列服务关爱网络,为中国广大的重症肌无力患者带来更好的服务。后续再鼎医药将会推动更多的产品落地海南博鳌乐城,借助海南自贸港政策和海南博鳌乐城的政策优势,加快从海南走向全国,为全国更多患者服务。



因罕而至 聚力共赢 多学科交流碰撞“智慧火花”


在“因罕而至 聚力共赢”主会场主题报告环节,与会专家学者为交流会的进一步深入进行提供了思想的碰撞和火花。



复旦大学附属华山医院董强教授在致辞中表示,借助于乐城先行区的政策优势,国外上市的药物能够率先在乐城落地用于患者,重症肌无力新药艾加莫德为神经内科开了一个先例。此次会议旨在分享和讨论艾加莫德在先行先试过程中提供的重症肌无力治疗数据,希望能够为神经内科的其他罕见病或其他新的治疗手段和药物方面作一个表率。


中山大学附属第三医院胡学强教授表示,罕见病领域有很多新的药物陆续进入了中国,艾加莫德就是其中一款药物。艾加莫德进入中国以后我们要继续探讨重症肌无力的治疗、重症肌无力的管理、重症肌无力在科普教育等方面的内容,助力中国治疗重症肌无力临床水平的提升。这次会议对于全国重症肌无力诊疗和管理具有重要的意义。


中国罕见病联盟项目总负责人郑佳音作《让罕见被保护——罕见病诊疗与保障的“中国模式”探索》主题报告,分享了罕见病诊疗保障现状、多措并举推进我国罕见病诊疗与保障、中国罕见病诊疗保障工作展望等内容。



佛山市第一人民医院副院长章成国教授以《让罕见被治疗——重症肌无力管理之我见》为题,从医院管理的角度带来了重症肌无力患者疾病管理的见解和经验。



海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局真研转化处处长、海南乐城真实世界研究院秘书长代晓龙作《从世界到海南——海南博鳌先行先试政策与真实世界研究助力创新药物落地》的主题报告,围绕乐城改革发展、政策落地、产业平台、真实世界研究领域的探索和成果等方面进行了介绍。



复旦大学附属华山医院赵重波教授作《从海南到全国——以重症肌无力为例看真实世界研究数据助力罕见病诊疗发展》主题报告,认为艾加莫德在乐城先行先试提供了一个范例,以后在海外上市的用于治疗其他疾病的药物也可以走这样的模式来实现在国内的优先使用,推动在国内尽快上市和普及。



圆桌论坛由赵重波教授主持,海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局党委办公室主任、宣传部部长闫路恺,佛山市第一人民医院副院长章成国教授,空军军医大学唐都医院李柱一教授,中南大学湘雅医院杨欢教授、北京病痛挑战公益基金会副秘书长孙荣甲围绕乐城的创新政策、优化重症肌无力病人诊疗管理、艾加莫德治疗重症肌无力疗效安全性、优化重症肌无力诊疗手段以及长期随访管理、患者组织与患者诊疗需求等内容进行了深入研讨。                       


此外,大会还围绕“重症肌无力临床研究数据解析及真实世界应用”,以及“重症肌无力手术治疗管理及实践分享”两个主题开设了2个平行分论坛。



在“重症肌无力临床研究数据解析及真实世界应用”分论坛,与会专家分别围绕重症肌无力治疗未被满足的需求及靶向治疗展望,FcRn拮抗剂药理机制优势及最新循证数据解读,重症肌无力靶向治疗药物国内外最新真实世界证据(RWE)进展这3个专题演讲,结合国内对于重症肌无力靶向治疗的实际临床应用情况的汇报,进行了深入的学术研讨,对于以艾加莫德为例的新型生物靶向药物能够为患者提供更好的生活质量有了更深刻的认知,为重症肌无力患者的临床诊疗提供更多的新思路。



在当天同步举行的“重症肌无力手术治疗管理及实践分享”分论坛上,与会专家围绕海南先行先试阶段的重症肌无力创新药物临床实践情况,以及现阶段靶向药物的重症肌无力应用的各类探索,结合胸腺瘤合并重症肌无力的外科规范化外科治疗等学术问题,多角度探讨了重症肌无力相关的手术治疗管理及实践以及新型靶向药物对于手术患者的获益,为该类患者的诊疗提供了更加有力的保障。


据悉,今年5月以来,“群策协力 白求恩健康梦-重症肌无力交流会” 已相继在海南举办四期,已成为一个思想碰撞、百家争鸣的学术交流盛会,也为全国知名神经内科、胸外科专家学者的开放交流提供了新的平台。未来,相信在各方的共同努力下,能够探索创新重症肌无力诊疗方案,共同推动中国重症肌无力临床诊疗和研究水平的进一步提升,让国内更多重症肌无力患者从中获益。





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